Waardenburg syndrom symptomer, årsaker, behandling

4700
Charles McCarthy
Waardenburg syndrom symptomer, årsaker, behandling

De Waardenburg syndrom (SW) det er en patologi av genetisk opprinnelse klassifisert som en type nevropati. Dens kliniske egenskaper er definert av tilstedeværelse av døvhet eller hørselstap, unormal pigmentering av øynene, håret eller huden og forskjellige ansiktsendringer.

Denne patologien er preget av den brede symptomatiske variabiliteten, og det er derfor flere typer skilles ut: Type I, Type II, Type III (Klein-Waardenburg syndrom eller psudo Waardenburg) og Type IV.

På etiologisk nivå har Waardenburgs syndrom et autosomalt dominerende arvemønster. Det er vanligvis assosiert med spesifikke mutasjoner i EDN3-, EDNRB-, PAX3-, SOX10-, SNAI2- og MIT-genene..

Diagnosen stilles på grunnlag av forskjellige store og mindre kliniske kriterier. Det er imidlertid nødvendig å utføre forskjellige komplementære laboratorietester. Det er ingen spesifikk kur eller behandling for Waardenburg syndrom..

Intervensjonen med denne patologien fokuserer vanligvis på behandling av hørselsforstyrrelser (kirurgiske prosedyrer, cochleaimplantater, etc.), logoped og nevropsykologisk rehabilitering, så vel som psykologisk..

Artikkelindeks

  • 1 Historie og oppdagelse
  • 2 Kjennetegn ved Waardenburg syndrom
  • 3 Statistikk
  • 4 Tegn og symptomer
    • 4.1 Kranio-ansiktsendringer
    • 4.2 Pigmentavvik
    • 4.3 Medfødt døvhet
  • 5 Har du forskjellige kliniske kurs?
  • 6 årsaker
  • 7 Diagnose
    • 7.1 Hovedkriterier
    • 7.2 Mindre kriterier
  • 8 Behandling
  • 9 Referanser

Historie og oppdagelse

Dette syndromet ble opprinnelig beskrevet av den nederlandske genetikeren og øyelegen Petrus Johannes Waardenburg i 1848. I sin kliniske rapport henviste han til de viktigste kliniske egenskapene:

  • Cantorum dystopi
  • Nasal hyperplasi
  • Okulære pigmentforstyrrelser
  • Variabel døvhet
  • Anonadáis pigmenter av håret

Senere analyser identifiserte en stor klinisk variasjon i Waardenbur syndrom. I tillegg assosierte Mckusick dette syndromet med andre lignende kliniske forløp, som Hirschsprungs sykdom..

For tiden betraktes det som en sjelden patologi, som oppstår med en variabel grad av hørselshemming som kan forårsake betydelige endringer i læring og senere utvikling av den berørte personen..

Prognosen for Waardenburg syndrom er gunstig, selv om den kan være forbundet med betydelig sykelighet og dødelighet relatert til medisinske komplikasjoner, spesielt tarm.

Kjennetegn på Waardenburg syndrom

Waardenburg syndrom er en medfødt genetisk lidelse hvis tegn og symptomer har en tendens til å variere mye blant de berørte..

De vanligste funksjonene inkluderer særegne ansiktsavvik, endret pigmentering av hud, øyne eller hår og døvhet..

I medisinsk litteratur betraktes dette syndromet ofte som en type genodermatose eller nevropati. Begrepet genodermatosis refererer til et bredt sett med sykdommer preget av tilstedeværelse av hudavvik og endringer av genetisk opprinnelse..

På den annen side refererer begrepet neuropati til en gruppe patologier avledet fra utvikling av anomalier og defekte prosesser under migrasjon og differensiering av nervecremenes celler under svangerskapet..

Nevrale kammen er en embryonal struktur som består av et bredt sett med udifferensierte celler hvis utvikling vil føre til dannelsen av kranio-ansiktsstrukturen og nevron- og gliacellene som vil utgjøre en stor del av nervesystemet..

Mellom 8. og 10. svangerskapsuke begynner vanligvis migrasjonsprosessen til cellene som utgjør nevrale kammen. Når forskjellige patologiske faktorer eller genetiske abnormiteter forstyrrer denne prosessen, kan det oppstå betydelige kognitive og / eller fysiske abnormiteter, for eksempel Waardenburg syndrom..

Statistikk

Jente med Waardenburg syndrom.

Forekomsten av Waardenbur syndrom anslås å være 1 tilfelle av hver 40.000 mennesker over hele verden. Siden oppdagelsen har noen 1400 forskjellige tilfeller blitt beskrevet i medisinsk og eksperimentell litteratur..

Det ser ut til å påvirke menn og kvinner likt. Ingen assosiasjoner med geografiske regioner eller bestemte etniske og rasegrupper er identifisert.

Waardenbug syndrom representerer 2-5% av alle diagnostiserte tilfeller av medfødt hørselstap.

Selv om forskjellige kliniske kurs er identifisert, er type I og II de vanligste. Type III og IV er sjeldne.

Tegn og symptomer

Waardenburg syndrom er preget av tre grunnleggende endringer: kraniofaciale endringer, pigmentavvik og døvhet:

Kraniofacial endringer

  • Cantorum dystopi: den indre vinkelen på øynene forskyves vanligvis mot sideområdet.
  • Hypertelorisme: avstanden mellom begge øynene er vanligvis større enn vanlig.
  • Harelip: sprekk eller kløft plassert i ett eller flere områder av overleppen.
  • Sinofridia: øyenbrynene presenterer vanligvis en kontinuerlig utvikling, uten noen form for separasjon eller fritt hårområde.
  • Nesehypoplasi: nesebroen har vanligvis en bred struktur, med noen underutviklede områder eller noen form for misdannelse.

Pigmentavvik

  • Øyne: de presenterer vanligvis en betydelig reduksjon i fargen eller pigmenteringen. Det er vanlig at den ene eller begge har en veldig lys blålig fargetone. Det er også mulig å identifisere en variabel heterokromi, noe som resulterer i forskjellige nyanser mellom begge øynene..
  • Hår: det er preget av for tidlig utvikling av grått hår eller tap av pigmentering. Håret på hodet, øyenbrynene eller øyevippene blir hvite. Ofte blir det sett en lokal tuft eller et område med hvitt hår (poliose).
  • Hud: Selv om det er sjeldent, er det hos noen individer mulig å observere misfargede områder på huden med et hvitt utseende (vitiligo). Avvik i utviklingen av bindevev kan også forekomme.

Medfødt døvhet

Et annet av de sentrale medisinske funnene av Waardenburg syndrom er tap av hørselsevne og skarphet. Det vanligste er å identifisere en variabel grad av døvhet eller sensorineural hørselstap hos de som er rammet.

Begrepet sensorineural hørselstap refererer til tap av hørselskapasitet avledet av indre skader relatert til nerveender som leder auditiv informasjon fra det indre øret til hjernesentrene..

Har du forskjellige kliniske kurs?

Waardenburg syndrom er klassifisert i fire grunnleggende typer basert på det kliniske forløpet og de spesifikke symptomene som er tilstede hos berørte mennesker:

  • Type I: Denne undertypen er definert av tilstedeværelsen av alle endringene knyttet til hodeskalle-ansikts- og okularpigmentstrukturen. Omtrent 25% av de berørte har noen form for sensorineural døvhet.
  • Type II: øye- og ansiktsavvik er mindre vanlig i denne subtypen. Mer enn 70% av de berørte utvikler sensorineural døvhet og har ikke cantorum dystopi.
  • Type III (Waardenburg-Klein syndrom): dens kliniske forløp er lik type I. I tillegg presenterer de berørte noen muskel- og nevrologiske abnormiteter. Mikrocefali eller intellektuell funksjonshemning er vanlig.
  • Type IV (Waardenburg-Shah syndrom): type I egenskaper er vanligvis assosiert med tilstedeværelsen av andre abnormiteter som medfødt megakolon.

Årsaker

Waardenbuug syndrom har en medfødt opprinnelse assosiert med forskjellige genetiske endringer.

Analysen av tilfeller har gjort det mulig å lokalisere disse avvikene i genene: EDN3, EDNRB, PAX3, SOX10, SNAI2 og MIT.

Dette settet med gener ser ut til å være involvert i utvikling og dannelse av forskjellige typer celler, inkludert de som er ansvarlige for produksjonen av melanocytter..

Melanocytter er ansvarlige for å generere melanin, et pigment som bidrar til farging av øyne, hår eller hud.

Avhengig av de forskjellige kliniske forløpene, kan vi identifisere forskjellige genetiske endringer:

  • Type I og Type III: PAX3-gen.
  • Type II: MITF- og SNAI2-gener.
  • Type IV: ges SOX10, EDN3 og EDNRB.

Diagnose

Som vi påpekte i den innledende beskrivelsen, er diagnosen Waardenbug syndrom basert på flere store og mindre kriterier:

Viktige kriterier

  • Hørselstap assosiert med sensorineural døvhet.
  • Endring av pigmentering og farging av øynene: blå iris, bicolor iris og / eller heterokromi.
  • Endring av hårpigmentering: hvitt hår på hodet, øyenbryn, øyevipper etc..
  • Harelip.
  • Cantorum dystopi.

Mindre kriterier

  • Endring av pigmentering av huden.
  • For tidlig utvikling av grått hår.
  • Kontinuerlig panneutvikling.
  • Unormalt bred nesebro.

For å etablere en endelig diagnose er det viktig å identifisere tilstedeværelsen av to hovedkriterier eller minst en hoved- og to mindre. I tillegg er det nødvendig å bruke noen komplementære tester: biopsi, audiometri eller genetiske tester.

Behandling

Det finnes ingen kur mot Waardenbugs syndrom, selv om symptomatiske tilnærminger kan brukes..

Behandling av de vanligste tegnene og symptomene krever vanligvis medisinsk inngrep fra hudleger og øyeleger..

På den annen side, i tilfelle behandling av sensorineural døvhet, kan et cochleaimplantat utføres ledsaget av logopedi og nevropsykologisk intervensjon..

Referanser

  1. Espinosa, R., og Alonso Calderón, J. (2009). Nevrokristopatier og Hirschsprungs sykdom. Cir. Barnelege, 25-28.
  2. Hjemreferanse for genetikk. (2016). Waardenburg syndrom. Hentet fra Genetics Home Reference.
  3. Lattig, M., & Tamayo, M. (1999). Waardenburg syndrom.
  4. Llaliré, J., Young Park, K., Passarelli, M., Petuaud, G., Raffo, G., Rodríguez Álvarez, G., & Virguez, E. (2010). Waardenbug syndrom. Arch. Oftal. B. Aires. .
  5. NIH. (2016). Waardenburg syndrom. Hentet fra MedlinePlus.
  6. NORD. (2016). Waardenburg syndrom. Hentet fra National Organization for Rare Disorders.
  7. Parpar Tena, S. (2016). Waardenburg syndrom. Presentasjon av en sak med pigmentglaukom. Pastor Mex. Oftalmol.
  8. Touraine, R. (2008). Waardenburg-Shah syndrom. Hentet fra Orphanet.

Ingen har kommentert denne artikkelen ennå.